โรคเซลล์เคียว (SCD) เป็นโรคเลือดร้ายแรง

โรคเซลล์เคียว (SCD) เป็นโรคเลือดร้ายแรงที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนหลายล้านคน โดยเฉพาะอย่างยิ่งผู้ที่มีเชื้อสายแอฟริกัน การกลายพันธุ์ในยีนที่เข้ารหัสหน่วยย่อยของโมเลกุลที่นำพาออกซิเจน ฮีโมโกลบิน ทำให้เกิดโรค นักวิทยาศาสตร์จากโรงพยาบาล เลือด St. Jude Children's Research Hospital และ Broad Institute of MIT และ Harvard แสดงวิธีการแก้ไขจีโนมที่แม่นยำ การแก้ไขเบื้องต้นสามารถเปลี่ยนยีนฮีโมโกลบินที่กลายพันธุ์กลับสู่รูปแบบปกติในเซลล์ผู้ป่วย SCD ซึ่งคืนค่าพารามิเตอร์เลือดปกติหลังการปลูกถ่ายเป็นหนู . ผลการวิจัยได้รับการเผยแพร่ในวันนี้ใน Nature Biomedical Engineering