ยาทดลองกลับผลของโรค Fabry พันธุกรรมในหนู

จากการศึกษาของ Journal of Clinical Investigation การรักษาด้วยหนึ่งในสารเหล่านี้ทำให้ระดับไกลโคลิพิดในไตของหนูตัวผู้ที่เป็นโรค Fabry ลดลงอย่างมีนัยสำคัญ เมื่อได้รับการรักษาเป็นเวลา 8 สัปดาห์ด้วยการฉีดยาวันละ 2 ครั้ง ระดับไกลโคลิพิดหลังการรักษาจะต่ำกว่าก่อนเริ่มการรักษา โรคฟาบรี ซึ่งเป็นผลลัพธ์ที่ Shayman อธิบายว่าเป็นสิ่งที่ไม่คาดคิดมากที่สุดในการศึกษา ที่สำคัญไม่แพ้กัน หนูไม่ได้ลดน้ำหนักหรือเกิดผลข้างเคียงที่เป็นพิษจากระดับการรักษาของสารยับยั้ง "ตอนนี้เรารู้แล้วว่าได้ผลในหนูทดลอง ขั้นตอนต่อไปของเราคือการพัฒนายาก่อนการรักษาทางคลินิก" Shayman กล่าว "เราหวังว่าจะสามารถแสดงประสิทธิภาพด้วยการรับประทาน ดังนั้นยานี้จึงไม่จำเป็นต้องให้ทางหลอดเลือดดำ จากนั้นเราวางแผนที่จะยื่นขออนุมัติยาใหม่จากการสอบสวนและการกำหนดโรคกำพร้าจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาก่อนที่จะเริ่มการทดลองทางคลินิก "